Gen Terapi Nedir?
Gen terapisinin temel amacı, bozuk olan ve hastalık oluşturan genin yerine sağlamının konmasıdır. Gen terapisinin hedefi somatik, yani bir vücut hücresi olabileceği gibi bir eşey hücresi, yani bir yumurta ya da sperm de olabilir. Şu an uygulamadaki terapiler, somatik hücrelere yönelik olup eşey hücreleri üzerinde çalışmak etik ve hukuki kabul görmemektedir. Oysa eşey hücrelerinde yapılacak genetik düzeltmeler, doğacak çocuktan genetik bir kusuru silebileceği gibi, ondan devam edecek nesilleri de hastalıktan koruyabilme potansiyeline sahiptir; bu ise kalıtsal hastalıkların eradikasyonu anlamına gelir.
Gen terapisi, bazı genetik rahatsızlıklar (kas distrofisi ve kistik fibrozis dahil) kullanılmaya çalışılmaktadır. Çeşitli hastalıklar için gelecek vadeden bir metottur. Yani kalıtımsal hastalıklar, bazı kanserler ve virüslerin yol açtığı enfeksiyonlar gibi şu anda tedavisi olmayan hastalar üzerinde test ediliyor
Tedavi edilmeye çalışılan hücrelerin türüne bağlı olarak iki tip gen sağaltımı mevcuttur:
• Beden hücresi (somatik) gen tedavisi: Sperm ya da yumurta hücrelerini üretmeyen herhangi bir vücut hücresine DNA bölümü aktarılması. Bu durumda, gen terapisinin etkileri, hastanın çocuklarına geçmez.
• Üreme hücresi gen tedavisi: Sperm ya da yumurta hücrelerini üreten bir vücut hücresine DNA bölümü aktarılması. Bu durumda, gen terapisinin etkileri, hastanın çocuklarına ve sonraki kuşaklara geçer.
Neden Yapılır?
• Eksik ya da mutasyona uğramış genlerin değiştirilmesi. Şu anda en yaygın olan gen terapisi yaklaşımıdır. Belirli genlerin sürekli olarak pasif olmasından dolayı bazı hücreler hastalıklı olur. Diğer hücrelerde ise bazı genler eksik olabilir. Araştırmacılar eksik genlerin eklenmesinin ya da kusurlu genlerin değiştirilmesinin, bazı hastalıkların tedavisine yardımcı olabileceğini ummaktadır.
• Gen regülasyonunu değiştirme. Hastalığa neden olan mutasyona uğramış genler, hastalığı daha fazla tetiklememeleri için etkisizleştirilebilir ya da hastalığı önlemeye yardımcı genler hastalığı durdurmak için etkinleştirilebilir.
• Hastalıklı hücreleri, bağışıklık sistemi için belirgin hale getirme
Gen Terapisi Teknikleri Nedir?
Gen Arttırma Terapisi
• Bu, bir genin bir protein gibi işlev gören bir ürün üretmesini engelleyen bir mutasyonun neden olduğu hastalıkları tedavi etmek için kullanılır.
• Bu terapi, kayıp genin işlevsel bir versiyonunu içeren DNA'yı hücreye geri ekler.
• Yeni gen orijinalde eksik olan proteinin yerini alacak yeterli seviyede işleyen bir ürün üretir.
• Bu tedavi, hastalığın etkileri geri döndürülebilir veya vücuda kalıcı hasar vermediği takdirde başarılı olur.
Gen Engelleme Terapisi
• Uygunsuz gen aktivitesinin yol açtığı bulaşıcı hastalıklar, kanser ve kalıtsal hastalıkların tedavisi için uygundur.
• Amaç aşağıdakileri içeren bir geni tanıtmaktır:
• Başka bir genin ifadesini engeller.
• Başka bir genin ürününün aktivitesine müdahale eder.
• Bu terapinin temelinde; hastalıkla ilgili hücrelerin büyümesini teşvik eden bir genin aktivitesini ortadan kaldırmak amaçlanır.
Belirli Hücrelerin Öldürülmesi
• Bazı hücre gruplarını yok ederek tedavi edilebilen kanser gibi hastalıklar için uygundur.
• Amacı, hastalıklı bir hücreye o hücrenin ölmesine neden olan DNA eklemektir.
• Bu, iki yoldan biriyle elde edilebilir:
• Eklenen DNA, hastalıklı hücreleri öldüren oldukça toksik bir ürün üreten bir "intihar" geni içerir.
• Eklenen DNA, hastalıklı hücrelerde vücudun doğal bağışıklık sistemi tarafından saldırıya uğramak üzere hücreleri işaretleyen bir proteinin ifadesine neden olur.
• Bu yöntemle, yerleştirilen DNA'nın, normal olarak işlev gören hücrelerin ölümünden kaçınmak için uygun şekilde hedeflenmesi zorunludur.
